飞尼妥、依维莫司治疗TSCRCC的疗效怎么样？

目前，常规肾细胞癌（RCC）的一线医治，指导优先推荐培唑帕尼或舒尼替尼医治，二线选择依维莫司（飞尼妥），英立达、索拉非尼。高度危险的RCC患病者可能从免疫医治中收益更大。然而，结节性硬化症（TSC）-RCC与常规RCC的医治策略应有所不同。无论是辅助医治还是新辅助医治，一线还是二线，如果患病者可以确诊为TSC-RCC，mTOR抑制剂能使患病者收益更久。

Kim HS等2014年报道， TSC-AML患病者于2009年发现伴有RCC, 给予左肾根治术，做完手术后约17个月，RCC重复发，外科手术不可切除。给予一线舒尼替尼（50 毫克/d）医治3个月达PR；但13个月后PD，换用依维莫司（10 毫克/d）医治，2个月后患病者CR；此外，患病者面部血管纤维瘤有好转，肾脏体积变小，AML体积变小；其他无病症良性病变也略有改善；依维莫司医治到13个月，仍在继续稳定控制疾病。

这个案例提示了依维莫司医治TSC-RCC的治疗效果优于舒尼替尼。随后，Alsidawi S等2022年报道，TSC-RCC患病者，双侧均有RCC病灶，基因检查：TSC2突变。给予mTOR抑制剂医治，2年的时间仍在稳定地控制病灶。Voss MH等回顾5例TSC1或mTOR突变RCC患病者，发现这些患病者在经历过标准地一线抗血管医治进展后，二线能从mTOR抑制剂医治中收益超过20个月。

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