依维莫司(everolimus)可有效控制甚至逆转肾脏生长

  • A+
所属分类:依维莫司

对比接受依维莫司(everolimus)医治和未接受依维莫司医治的结节性硬化症 (TSC) 和 rAML 患病者的肾脏大小(用作总肾血管平滑肌脂肪瘤 [rAML] 大小的代表)和肾功能结果。

依维莫司(everolimus)可有效控制甚至逆转肾脏生长

方式

依维莫司(everolimus)可有效控制甚至逆转肾脏生长

在荷兰的一家专科医疗中心(1990-2015 年)跟踪了患有 TSC 相关 rAML 的成人病历。包括接受依维莫司医治的患病者(n = 33,其中 27 人被纳入肾脏大小分析,27 人被纳入肾功能分析 [21 名患病者在两者中];索引日期 = 依维莫司开始医治)和未接受医治的患病者(n = 39,其中 29 人被纳入肾脏大小分析,33 人被纳入肾功能分析 [23 例患病者];索引日期 = 所有结果测量日期中的一个日期)。从索引日期到肾脏大小和肾功能的百分比变化对接受依维莫司医治和未接受依维莫司医治的患病者进行对比后两年内的最好测量值(最好反应)。

依维莫司(everolimus)可有效控制甚至逆转肾脏生长

结果

与未接受医治的患病者相比,在指数后两年内,接受依维莫司(everolimus)医治的患病者最大肾脏的大小明显降低(85.2% vs. 37.9%,p < 0.01)。此外,在接受依维莫司医治的患病者中,估计肾小球滤过率 (eGFR) 有进一步改善的趋势(55.6% 对 33.3%,p = 0.08)。

结论

研究结果表明,依维莫司(everolimus)可有效控制甚至逆转肾脏的生长,用作 rAML 大小的代表,以及在真实世界观察环境中医治的 TSC 和 rAML 患病者的肾功能保持或改善.

该研究使用在荷兰一家专科中心接受医治的 TSC 相关 rAML 患病者的真实世界样本,表明与患病者相比,在开始医治后的两年内,接受依维莫司(everolimus)医治的患病者最大肾脏的大小显着降低在相似期间内未接受医治的患病者(85.2% 对 37.9%,p = 0.0003)。在 37% 的依维莫司医治患病者中,肾脏体积变小 ≥ 10%。与未接受医治的患病者相比,更多接受依维莫司医治的患病者的 eGFR 也有所改善(55.6% 对 33.3%)。这些结果有力地表明,依维莫司能够导致肾脏大小的降低——因此可能导致 rAML 体积降低——肾功能的保存和改善,以及器官损失的保护。

当前研究的真实世界结果证实了 III 期 EXIST-2 试验的结果,其中 42% 的依维莫司(everolimus)医治患病者的 rAML 体积降低,而安慰剂对照的患病者为 0%。与 EXIST-2 试验相比,当前研究中经历 rAML 体积或肾脏体积变小的患病者百分比可能不同,原理在于设计差异(观察性研究与临床实验)、样本差异(≥ 5 rAML 患病者≥当前研究中 1 rAML 直径 ≥ 3.5 cm 与 EXIST-2 中 ≥ 1 rAML 直径 ≥ 3 cm),以及结果测量的差异(肾脏大小降低与体积总和降低 ≥ 50%目标 rAML)。据我们所知,只有一项真实环境中的研究调查了依维莫司医治对 rAML 体积的影响。Hatano 等人使用亚洲患病者的样本,在 Hatano 等人中,依维莫司(everolimus)的效果似乎更大。与目前的研究相比,可能是由于所调查的人群(亚洲与白人)、样本选择(rAML ≥ 4 cm 且没有严重形式的癫痫或 LAM 的患病者与所有 TSC-rAML 患病者)和结果测量的差异(rAML 体积与最大肾脏的冠状尺寸)。尽管存在这些差异,但两项研究的证据表明,依维莫司医治与 TSC 患病者的肾脏/rAML 降低之间存在联系。此外,本研究表明,依维莫司甚至可能对患有更晚后期 rAML 的 TSC 患病者有益,扩展了 EXIST-2 试验的结果。

在目前的研究中,37.9% 的未接受医治的患病者出现肾脏缩小。虽然出乎意料,但这能够用几个要素来解释。首先,同一患病者的连续评估之间可能会出现测量差异。事实上,大多数未经医治的患病者的肾脏体积变小非常小(73% 的变小 ≤ 10%),这支持了这一假设。重要的是,这种变化可能会在相同阶段上影响医治组和未医治组,并且预计不会影响组对比。其次,肾血管炎或肾小球肾炎引发起的肾功能不全也可能导致肾脏体积变小。虽然这些诊疗断定在数据中不可用,但它们通常代表罕见的情况,不太可能影响研究结果。同样重要的是要注意,在肾脏大小减小的未医治患病者中,与医治患病者的反应时间相比,反应时间显着增加了 5.9 个月。同样,研究发现正如肾体积变小所观察到的,在未接受医治的 eGFR 改善的患病者中,与接受医治的患病者的反应时间相比,反应时间也增加了 1.7 个月。

这项纵向观察研究的结果表明,依维莫司(everolimus)可有效控制甚至逆转肾脏生长,用作 rAML 大小的代表,以及保持或改善肾功能。【微信:yaodaoyaofang】扫描下方二维码了解更多:

weinxin
微信咨询
这是我的微信扫一扫

发表评论

:?: :razz: :sad: :evil: :!: :smile: :oops: :grin: :eek: :shock: :???: :cool: :lol: :mad: :twisted: :roll: :wink: :idea: :arrow: :neutral: :cry: :mrgreen: