mTOR抑制剂依维莫司(everolimus)对TSC-AML和TSC-SEGA都有效-

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摘要

  结节硬化症相关肾脏血管平滑肌脂肪瘤(TSC-AML)的传统医治是肾切除术和肿瘤栓塞术;传统医治只能对症医治,容易重复发而且引发一并发生的不良症状,并非所有患

  结节硬化症相关肾脏血管平滑肌脂肪瘤(TSC-AML)的传统医治是肾切除术和肿瘤栓塞术;传统医治只能对症医治,容易重复发而且引发一并发生的不良症状,并非所有患病者均愿意接受。欧美的流行病学调查显示:约15%的TSC患病者合并SEGA,外科手术医治是医治手段之一;然而外科手术医治创伤大、风险高。既然是一种遗传病,TSC的发病机制一定和基因改变有关。研究表明,TSC1/TSC2基因致病性突变引发起mTOR讯号通路过度活化是TSC的关键发病机制。从理论上讲,mTOR抑制剂依维莫司(everolimus),就是最好的医治选择。

  著名的EXIST-2研究显示:依维莫司(everolimus),能够让TSC-AML迅速、持久地退缩。医治3个月后,44%的患病者肿瘤体积缩小≥50%;医治24个月后,63%的患病者肿瘤体积缩小≥50%;医治48个月后,69%的患病者肿瘤体积缩小≥50%;医治有效的患病者,随访4.5年,85%的患病者未出现疾病进展。EXIST-2研究同时提示:依维莫司(everolimus),对于TSC-SEGA同样有效,随访满4年,48%的患病者脑部肿瘤出现明显的退缩。截至目前,依维莫司(everolimus)是中国外唯一获得批准对因医治TSC-AML和TSC-SEGA药品。

  结节硬化症相关肾脏血管平滑肌脂肪瘤(TSC-AML)是TSC常见的肾脏病变,约80%的成年TSC患病者伴有TSC-AML。TSC-AML特征是双肾多发,年轻患病者多见,生长速度快,侵袭性高。TSC-AML肿瘤的大小及数量随着年龄增长而逐渐延长,可引发起腹部巨大肿块、阵发性或坚持性腹痛,甚至发生急性腹膜后大出血,严重者可造成低血容量休克甚至去世。还可导致患病者肾功能不全、尿毒症、慢性肾病等终末期肾病,肾脏疾病是成年TSC患病者去世最常见的原理。

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