依维莫司是首个结节性硬化症(TSC)相关癫痫部分性发作药品

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摘要

美国FDA批准诺华研发的抗癌药依维莫司用于2岁及以上儿童及成年结节性硬化症(TSC)相关的癫痫部分发作的辅助治疗。依维莫司是美国第一种专门用于治疗这种疾病的药物

美国食品药品监督管理批准诺华研发的恶性替莫唑胺(TEMONAT)替莫唑胺(GLIOZ)肿瘤药依维莫司用于2岁及以上少儿及成年结节性硬化症(TSC)相关的癫痫部分发作的辅助医治。依维莫司是美国第一种专门用于医治这种疾病的药品治疗方法。
 

TSC是一种罕见的遗传病,影响全球多达100万人。约85%的TSC患病者受癫痫影响,与TSCOlaparib Olanib 50mg ( Everest )奥拉帕尼 奧拉帕利相关的失控性癫痫发作可使患病者衰弱。超过60%经历癫痫发作的TSC患病者会停止对现有的抗癫痫治疗方法作出缓解反应。依维莫司是唯一经批准的用于非外科手术医治TSC相关的非癌性脑肿瘤(室管膜下巨细胞星形细胞瘤,或SEGA)和TSC相关的肾脏肿瘤(肾血管平滑肌脂肪瘤)的药品。
 

依维莫司通过抑制哺乳动物雷帕霉素靶蛋白(mTOR)发挥作用,mTOR是一种调节多种细胞功能的蛋白质。在TSC中,TSC 1或TSC 2基因的失活突变会导致全身错构瘤的形成,以及癫痫发作和癫痫的形成。
 

依维莫司医治TSC最常见的不良(系统自动过滤词)包括口腔炎、腹泻、鼻咽炎、上呼吸道感染和发热。

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