依维莫司是首个医治结节性硬化症相关部分性癫痫发作患病者的药品

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摘要

诺华依维莫司(飞尼妥)成为首个获美国FDA批准专门用于治疗2岁及以上有结节性硬化症(TSC)相关部分性癫痫发作患者的药物。TSC是一种罕见的遗传性疾病,其在全球

诺华依维莫司(飞尼妥)成为首个获美国食品药品监督管理批准专门用依鲁替尼(IMBRUVICA)Ibrutinib Imbruvica 140 mg 强生于医治2岁及以上有结节性硬化症(TSC)相关部分性癫痫发作患病者的药品。TSC是一种罕见的遗传性疾病,其在全球影响大约100万人。约85%的TSC患病者受癫痫的影响,与TSC相关的无法控制的癫痫会令患病者虚弱。
 

依维莫司这次的获得批准将对经历部分性癫痫发作的TSC患病者产生重要的影响,这次批准是依维莫司在美国第三次获得批准TSC相关适应证,依维莫司已面市用于医治某些室管膜下巨细胞星形细胞瘤(SEGA)和肾血管平滑肌脂肪瘤患病者。
 

依维莫司为mTOR的选择性抑制剂。是西罗莫司(雷帕霉素)的衍生物,与其胞内受体FKBP12(属于亲免素蛋白家族的一种蛋白质)高亲和力结合。依维莫司-FKBP12复合物抑制mTOR以阻止依维莫司是首个医治结节性硬化症相关部分性癫痫发作患病者的药品 下游讯号转导细胞周期进展,细胞生长和增殖。

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