FDA 受理首个肿瘤代谢药物 enasidenib

  • A+
所属分类:产品价格

FDA 受理首个肿瘤代谢药物 enasidenib

【新闻事件】: 今天 FDA 宣布将受理赛尔基因和 Agios 的变异 IDH2 抑制剂 enasidenib (曾用名 AG-221) 的上市申请,PDUFA 日期为今年 8 月 30 日。Enasidenib 申请适应症为 IDH2 变异复发、难治型 AML。15% 的 AML 患者有 IDH2 变异,雅培的 IDH2 变异试剂盒也同时递交申请。在有 209 人参与的一 / 二期临床试验中,enasidenib 产生 37% 应答率,其中 18% 完全应答。如果批准这将是第一个针对肿瘤代谢的抗癌药物。

【药源解析】: 肿瘤代谢现在是和免疫疗法并行的一个主要治疗癌症研发方向。由于肿瘤细胞与正常细胞的生活方式不同,所以能量的摄取和利用与正常细胞也有所不同。IDH2(异柠檬酸脱氢酶)是能量代谢的一个酶,催化异柠檬酸到酮戊二酸(alpha-KG)的转化。AML 中常见的这个变异 IDH2 不仅没有这个正常的催化功能,还获得了一个新的催化功能,能催化酮戊二酸到羟基戊二酸(2-HG)的转化。2-HG 与 alpha-KG 结构类似,所以抑制很多 alpha-KG 的功能。最主要是影响一些表观遗传氧化酶,造成基因表达异常而诱发癌症发生。

昆明动物所揭示 DNA 解旋酶基因 ERCC6L 为新肿瘤基因

昆明动物所揭示 DNA 解旋酶基因 ERCC6L 为新肿瘤基因

AML 在常见血液肿瘤控制较差的一个,治疗上难以用已有药物组合获得类似 ALL 的效果,复发率很高。新药开发进展一直比较缓慢,批准和在研药物都少于 ALL,所以 enasidenib 获得优先审批资格。近年少数上市的 AML 新药包括中国科学家发现的砒霜,用于一种叫做 APL 的罕见 AML(<10%)。去年以色列公司 BioLineRx 的 CXCR4 受体反向激动剂 BL8040 在一个 r /rAML 二期临床也产生与 enasidenib 类似的 38% 应答率。

AML 的异质性很高,所以需要细分人群。比如今天的 enasidenib 是用于 IDH2 变异人群,前年诺华轰动一时的 Flt3 抑制剂 PKC412(midostaurin)是用于 Flt3 变异人群,比安慰剂降低 23% 死亡风险。针对 AML 的 CAR- T 也在研究,但因缺少特异表面抗原比 ALL CAR- T 进展明显慢半拍。精准医疗虽然能增加疗效,但却也把已经不大的市场分割得更加零碎,这可能也是厂家积极性不高的原因之一。

赛尔基因拥有这个产品的全球权益。在 Agios 上市之前赛尔基因就与之达成战略合作,开发肿瘤代谢药物,去年又追加两亿扩大合作。赛尔基因也是 CAR- T 等免疫疗法的早期投资者。赛尔基因过去几年在收购各种新技术上投入 30 多亿,前天又参与了小分子 RNA 抑制剂公司 Arrakis 的创立。虽然没人能预测谁会引领下一个新疗法大潮,但一定要猜我认为赛尔基因最有可能是参与者之一。

注:在本文所表达的意见/建议是作者独立的判断,印度直邮药房不承担任何责任。这些资料不应该被视为医生的建议或代替。请咨询您的治疗医生了解更多细节全球经济寻药,助力生命,点亮生命的曙光!。

weinxin
微信咨询
这是我的微信扫一扫